Seis Nuevas Terapias retina Recibe $ 3.1 millones en el financiamiento de la Fundación "Foundation fighting blindness"

26 de marzo 2013 - Como parte de su Programa traslacional aceleración de Investigación (TRAP), la Fundación invirtió recientemente $ 3.1 millones en seis tratamientos emergentes, incluyendo aquellos que utilizan las células madre, terapia génica y productos farmacéuticos. Se trata de un medicamento que funciona como un parche para cubrir el defecto genético que causa robando la visión enfermedades de la retina. Tiene el potencial de salvar la visión en un 20 por ciento de las personas afectadas por diversas condiciones, incluyendo el síndrome de Usher, la retinitis pigmentosa y la enfermedad de Stargardt. "Son verdaderamente de vanguardia iniciativas de investigación con visión impresionante potencial de ahorro", el Dr. Stephen Rose, director de la Fundación, jefe de investigación, dice uno de los seis proyectos. "Los investigadores no sólo están pensando fuera de la caja, que están trabajando en colaboración para mejorar sus oportunidades de éxito." TRAP fue creado en 2008 para fomentar la investigación prometedor para los ensayos clínicos, que involucran a los participantes humanos. Los proyectos que reciben financiación nueva trampa fueron seleccionados de entre más de 30 solicitudes presentadas por investigadores de la retina de todo el mundo. En última instancia, las aplicaciones con el mejor potencial terapéutico en los seres humanos se eligieron. Estos proyectos incluyen: la corrección de genes de mutaciones antisentido - Los genes dan instrucciones para la construcción de proteínas, que son críticos para la salud y el funcionamiento de la célula. Si la célula no puede "leer" o interpretar, el gen completo, no se puede producir la proteína correcta, lo que conduce a la degeneración de la retina y pérdida de la visión. Aproximadamente el 20 por ciento de todas las enfermedades de la retina son el resultado de un defecto que causa que una célula para detener prematuramente la lectura de un gen retina relacionada. Dres. Jennifer Lentz, de la Universidad Estatal de Louisiana, y Michelle Hastings, de la Universidad Rosalind Franklin, están desarrollando un parche para habilitar genético de la célula para leer a través de estos defectos para personas con 1C Usher. Sin embargo, esta tecnología podría usarse para tratar cualquier enfermedad de la retina causados por este tipo de mutación. multi capa terapia de reemplazo celular - Muchas enfermedades de la retina - incluyendo la enfermedad de Stargardt, seca relacionada con la edad degeneración macular y coroideremia - llevar a la pérdida de fotorreceptores y una capa de soporte de las células llamadas epitelio pigmentario de la retina (EPR). Dr. David Gamm, de la Universidad de Wisconsin, está utilizando células madre pluripotentes inducidas (IPSC) para desarrollar una terapia celular de dos capas de reemplazo. Para minimizar el rechazo de este y otros tratamientos, también está desarrollando líneas de IPSC de "donantes súper , "personas de todos los Estados cuyos perfiles une inmune favorablemente coinciden con los de la población general del país. Para que estos esfuerzos, el Dr. Gamm está colaborando con científicos de: la Universidad de California, Santa Bárbara, la Universidad de Pennsylvania; Celular Dynamics International, y el Vítreo Retina del Centro de Recursos en Louisville, Kentucky. detección de ahorro Vision-Drogas en el pez cebra - Dr . Jeff Mumm, de Georgia Health Sciences University, es la selección de bibliotecas de miles de fármacos, algunos de los cuales ya están aprobados por la FDA para otras condiciones, para ver si se puede salvar la visión. En el pasado, este tipo de cribado de alta capacidad se llevó a cabo en cultivo celular. Pero en este esfuerzo, el Dr. Mumm está utilizando un modelo animal, pez cebra, que dará a los investigadores una mejor idea de las drogas "visión potencial de ahorro. Neuroprotección para una variedad de enfermedades de retina - En estudios anteriores, el Dr. Don de Zack, el Wilmer Eye Institute de Johns Hopkins University Hospital, encontró que el sunitinib medicamento contra el cáncer protegió a las células de la retina de la degeneración. El continuará investigación de este compuesto, así como moléculas relacionadas que tienen una propiedad similar protectora conocida como inhibición de la quinasa. Su objetivo es identificar el inhibidor de quinasa neuroprotector óptimo para la evaluación en un ensayo clínico. Terapias Genéticas para recesivos Enfermedades de la Retina - En 2011, el Dr. Ed Stone, de la Universidad de Iowa, encontró que los defectos en el gen MAK son una causa común de autosómica recesiva retinitis pigmentosa (ARRP) en personas con Ashkenazi (judío europeo) descenso. Ahora está utilizando tanto células madre pluripotentes inducidas y modelos animales para desarrollar y evaluar terapias génicas para las formas MAK asociadas y otras ARRP. salvar la visión con Rod factor derivado de Viabilidad Cone (RdCVF) - Durante muchos años, los investigadores han sabido que los conos , las células de la retina que proporcionan la visión central y durante el día, son dependientes de las barras, las células que proporcionan la visión periférica y de la noche. Dr. José Sahel, del Instituto de la Visión en París, Francia, continúa desarrollando una terapia genética que proporciona una proteína asociada a la barra conocida como RdCVF conos para mantener con vida a las personas afectadas por enfermedades de la retina tales como retinitis pigmentosa. Actualmente está optimizando RdCVF para el estudio en humanos.

Fuente:
http://www.blindness.org/index.php?option=com_content&view=article&id=3483%3Asix-emerging-retinal-therapies-receive-31-million-in-foundation-funding&catid=294%3Afoundation-news&Itemid=138